“早上看到這個激動人心的消息，眼淚止不住！從無藥可醫，到140萬到70萬到55萬，現在進醫保，這個過程我們經歷了10年，足足等了10年。”

12月3日，國家醫療保障局公布了2021年國家醫保藥品目錄調整結果，看到脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療藥物諾西那生鈉注射液納入醫保的消息，SMA患兒媽媽阿晴（化名）哽咽了，終于看到了希望。

本次調整，共計74種藥品新增進入目錄，其中包括7種罕見病用藥，包括“70萬一針”的脊髓性肌萎縮癥(SMA，罕見病)治療藥物諾西那生鈉注射液，用于治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液等罕見病藥物的調入，意味著近年來多方呼吁的高值罕見病藥納入醫保實現了零的突破。

11年前，阿晴的兒子呱呱落地，慢慢地，她發現孩子和其他孩子不一樣，他不能像正常孩子一樣抬頭、轉身，也坐不穩。開始以為是腦癱，在做康復，至8個月大才確診是SMA（脊髓性肌萎縮癥）。“我特別記得那一天是3月18號，拿到確診報告的時候，醫生跟我說，不用再做康復了，做康復對小孩很傷，你還是帶回去，怎么開心，讓他怎么過，”因為按照以往的慣例，這樣的孩子活不過兩歲。“我出了醫院大哭了一場，在家睡了兩天，就重新振作起來了，我感覺我不能倒，我要給孩子一個積極陽光的人生，不管他兩歲也好，20歲也好，起碼他心態是要健康的。”阿晴辭了工作，全職陪伴孩子，能力范圍內的帶孩子到處走走。因著母親的積極樂觀，孩子盡管坐著輪椅，但樂觀開朗，在學校與同學相處得很融洽。

然而，孩子從小到大沒有站立過，也沒走過路。現在全身肌肉萎縮，脊柱側變非常嚴重，基本只有三根手指能動。但一針70萬的藥價一度讓她無望。去年補充商業保險穗歲康上線后，諾西那生鈉的自付費用降低到約18萬，阿晴準備購買，今年下半年開始開展各項檢查，準備實施用藥。12月3日，又等來了納入醫保的好消息，“看到希望了”。

未進入醫保前為自費藥，售價為每支69.7萬元/支，且需要反復注射。假如按照乙類醫保報銷70%至80%，并以最高不超過33000元/瓶的價格計算，患者個人可能為每針支付6000至9000元上下。遠低于過去一針自費近70萬元。

廣州市婦女兒童醫療中心遺傳與內分科劉麗主任表示，天價藥進入醫保，再加上“穗歲康”，對罕見病患者非常有利。